سلام. من ساتیا بالنده هستم، و این بار در مجموعه مقالات «بیشتر از یک ذره بین» می‌خوایم درباره‌ی «پزشکی مبتنی بر شواهد» صحبت کنیم.

طبابت از دیرباز یه علم تجربی بوده. پزشک‌ها همیشه سعی می‌کردن با استفاده از مشاهدات و تجربه‌های خودشون، بهترین روش‌های درمان رو پیدا کنن. ولی خب، تجربه و دانش محدود هر پزشک نمی‌تونست تضمین کنه که بهترین تصمیم‌ها گرفته بشه.

در دهه‌های اخیر، یه رویکرد جدید در پزشکی مطرح شده به اسم پزشکی مبتنی بر شواهد. این رویکرد بر این باوره که بهترین روش‌های درمان رو باید با استفاده از شواهد علمی پیدا کرد.

مثلاً، فرض کنید شما سرما خوردید. دکتر بهتون میگه که باید یه داروی ضدویروس مصرف کنید. حالا، این دکتر این توصیه رو از کجا می‌کنه؟

ممکنه که دکتر خودش تجربه‌ی خوبی از مصرف این دارو داشته باشه. یا ممکنه که این دارو رو یه همکارش پیشنهاد کرده باشه. یا ممکنه که این دارو در کتاب‌های پزشکی توصیه شده باشه.

ولی بهترین روش برای تصمیم‌گیری در این مورد اینه که ببینیم شواهد علمی در مورد این دارو چیه. آیا مطالعات علمی نشون دادن که این دارو واقعاً در درمان سرماخوردگی موثره؟ آیا این دارو عوارض جانبی جدی نداره؟

پزشکی مبتنی بر شواهد به پزشک‌ها کمک می‌کنه که تصمیم‌های بهتری در مورد درمان بیماران‌شون بگیرن. این رویکرد به کاهش خطاهای پزشکی و بهبود کیفیت مراقبت‌های بهداشتی کمک می‌کنه.

در ادامه‌ی این مطلب، بیشتر در مورد پزشکی مبتنی بر شواهد صحبت می‌کنیم. ما در مورد مفاهیم پایه‌ای این رویکرد، مزایای اون، و چطوری پزشک‌ها می‌تونن ازش استفاده کنن، صحبت می‌کنیم.

پس، با من همراه باشید تا بیشتر در مورد پزشکی مبتنی بر شواهد یاد بگیریم.

پزشکی مبتنی بر شواهد چیست؟

پزشکی مبتنی بر شواهد (EBM) روشی است که در آن از روش علمی برای سازماندهی و به کارگیری داده‌های به‌روز برای بهبود تصمیم‌گیری‌های درمانی استفاده می‌شود. در این روش، بهترین دانش علمی موجود با تجربه بالینی پزشک و ارزش‌های بیمار ترکیب می‌شود تا بهترین تصمیم پزشکی برای بیمار گرفته شود. برای به کارگیری پزشکی مبتنی بر شواهد در عمل بالینی، پنج مرحله‌‌ی اصلی وجود دارد:

1. تعریف یک سوال بالینی مرتبط: این سوال مسئله‌ای است که پزشک با بیمار در مورد آن صحبت می‌کند.
2. جستجوی بهترین شواهد: پس از فرمول‌بندی سوال بالینی، شواهد علمی مرتبط با آن سوال جستجو می‌شود. شواهد علمی شامل نتایج مطالعات و نظرات کارشناسی است.
3. ارزیابی انتقادی شواهد: تمام داده‌ها به یک اندازه معتبر نیستند. توصیه‌های یک متخصص به اندازه‌ی نتایج یک مطالعه خوب انجام‌شده قابل اعتماد نیست. نتایج یک مطالعه به اندازه نتایج مجموعه‌ای از مطالعات باکیفیت، معتبر نیست. بنابراین، در پزشکی مبتنی بر شواهد، سطوح شواهد یا داده‌ها باید بر اساس قدرت نسبی آن‌ها درجه‌بندی شوند. هنگام تصمیم‌گیری‌های بالینی، وزن بیشتری باید به شواهد قوی‌تر داده شود.
4. به‌کارگیری شواهد: پس از ارزیابی، شواهد مورد استفاده قرار می‌گیرد تا بهترین تصمیم برای بیمار گرفته شود.
5. ارزیابی عملکرد: در نهایت، عملکرد این رویکرد، در مورد آن بیمار خاص بررسی می‌شود.

شواهد مختلف چه سطوحی دارند؟

شواهد معمولاً به شش سطح مختلف تقسیم می‌شوند:

سطح :IA شواهدی که از یک متاآنالیز به دست آمده است. متاآنالیزی که از چندین آزمایش کنترل شده‌‌ی تصادفی که طراحی مناسبی داشتند و به خوبی اجرا شدند، حاصل شده باشد. آزمایش کنترل شده‌ی تصادفی (RCT) نوعی آزمایش علمی است که برای کنترل عواملی که به طور مستقیم قابل کنترل نیستند استفاده می‌شود. نمونه‌هایی از RCT ها شامل آزمایش‌های بالینی هستند که تأثیر داروها، تکنیک‌های جراحی، تجهیزات پزشکی، روش‌های تشخیصی یا سایر درمان‌های پزشکی را با هم مقایسه می‌کنند. این آزمایش‌ها، برخی از قوی ترین شواهد بالینی را ارائه می‌دهند و اگر این آزمایش‌ها تکرار شوند و نتایج در یک متاآنالیز ترکیب شوند، نتایج کلی قوی‌تر محسوب می‌شود.

سطح IB: شواهدی که از یک آزمایش کنترل شده‌ی تصادفی به دست آمده است. آزمایشی که طراحی مناسبی داشته و به خوبی اجرا شده است. مطالعه‌ی کنترل شده‌ی تصادفی، زمانی که به خوبی طراحی و اجرا شود، معیاری طلایی برای پزشکی بالینی است.

سطح IIA: شواهدی که از حداقل یک مطالعه‌ی کنترل شده‌ی غیر تصادفی به دست آمده است. آزمایشی که به خوبی طراحی و اجرا شده است. هنگامی که تصادفی‌‌سازی اتفاق نمی‌افتد، ممکن است سوگیری بیشتری در مطالعه وارد شود.

سطحIIB : شواهدی که از حداقل یک مطالعه مورد-شاهدی و یا هم‌گروهی به دست آمده است. مطالعه‌ای که به خوبی طراحی شده است. همه‌ی سوالات بالینی را نمی‌توان به طور مؤثر یا اخلاقی با یک مطالعه‌ی کنترل شده‌ی تصادفی بررسی کرد. مطالعات مورد-شاهدی به بررسی این موضوع می‌پردازند که آیا افرادی که یک بیماری یا وضعیت خاص را دارند (موردها)، بیشتر از افرادی که آن بیماری یا وضعیت را ندارند (شاهدها)، در معرض یک عامل خطرساز قرار گرفته‌اند یا خیر. اگر اینطور باشد، ممکن است نشان دهد که آن عامل خطرساز، با بیماری یا وضعیت مورد بررسی ارتباط دارد. در مطالعات هم‌گروهی، گروهی از افراد با یک ویژگی مشترک در طول زمان مورد پیگیری قرار می‌گیرند تا مشخص شود چه تعداد از آن‌ها به یک نتیجه بهداشتی خاص (بیماری، وضعیت، اتفاق، مرگ یا تغییر در وضعیت سلامتی یا رفتار) می‌رسند.

سطحIII : شواهدی که از حداقل یک مطالعه غیر آزمایشی به دست آمده باشند. به طور معمول، شواهد این سطح شامل مجموعه‌های موردی و همچنین مطالعات مورد-شاهدی یا هم‌گروهی خواهد بود که طراحی ضعیفی دارند.

سطح IV: نظرات متخصصان معتبر در این زمینه بر اساس تجربه بالینی‌شان.

کاربرد شواهد علمی در عمل بالینی

تمام مطالعات بالینی یا شواهد علمی پزشکی را می‌توان در یکی از دسته‌های بالا طبقه‌بندی کرد. سپس پزشک باید از تجربه‌ی بالینی و حرفه‌ای خود استفاده کند تا شواهد علمی را به بیمار خاص خود تطبیق دهد. اکثر مطالعات بالینی معیارهای ورود و خروج خاص و همچنین جمعیت خاصی را که مورد مطالعه قرار گرفته‌اند را مشخص کرده‌اند. در بیشتر موارد، بیماری که توسط پزشک معاینه می‌شود، یک یا چند تفاوت قابل توجه با جمعیت مورد مطالعه در تحقیق خواهد داشت. پزشک باید با استفاده از قضاوت بالینی خود تعیین کند که چگونه تفاوت‌های بین بیمار و جمعیت مطالعه مهم یا غیرمهم هستند و چگونه بر اعمال نتایج مطالعه بر بیمار خاص تأثیر می‌گذارند.

بیمار خاصی ممکن است یک زن ۷۰ ساله با سابقه چربی خون بالا و تشخیص جدید فشار خون بالا باشد که به دنبال گزینه‌های درمان فشار خون است. پزشک ممکن است یک کارآزمایی کنترل‌شده‌ی تصادفی خوب در مورد داروهای کنترل فشار خون پیدا کند، اما معیارهای ورود مطالعه شامل افراد ۱۸ تا ۶۵ ساله باشد. آیا پزشک باید نتایج را نادیده بگیرد زیرا بیمار خاص با ترکیب جمعیتی مطالعه مطابقت ندارد؟ آیا پزشک باید تفاوت سنی بین بیمار خاص و جمعیت مطالعه را نادیده بگیرد؟ اینجاست که قضاوت بالینی به پل زدن بین شواهد علمی مرتبط و بیمار خاص تحت درمان کمک می‌کند.

نقش ارزش‌های بیمار

در نهایت، پزشکانی که از پزشکی مبتنی بر شواهد استفاده می‌کنند باید تمام اطلاعات را در چارچوب ارزش‌ها یا ترجیحات بیمار قرار دهند. ممکن است ارزش‌ها یا ترجیحات بیمار با برخی از گزینه‌های احتمالی در تضاد باشد. حتی شواهد قوی که از درمان خاصی حمایت می‌کنند ممکن است با ترجیحات بیمار مطابقت نداشته باشد. بنابراین ممکن است پزشک آن درمان را به بیمار توصیه نکند. همچنین، ممکن است درمان برای بیمار خاص قابل اعمال نباشد. ممکن است یک بیمار به نوع خاصی از سرطان مبتلا باشد. شواهد سطح IA ممکن است نشان دهد که طول عمر بیمار با شیمی درمانی می‌تواند از ۸ ماه به ۱۶ ماه دو برابر شود. شیمی درمانی عوارض جانبی قابل توجهی دارد. بیمار ممکن است آن عوارض جانبی را غیرقابل قبول بداند و به دلیل ترجیحات و ارزش‌های خاص خود، انتخاب کند که شیمی درمانی را انجام ندهد.

ارزیابی نهایی

هنگامی که سوال بالینی فرموله شد، اطلاعات علمی مرتبط ارزیابی شد و قضاوت بالینی برای اعمال شواهد علمی مرتبط بر بیمار خاص و ارزش‌های آن‌ها مورد استفاده قرار گرفت، باید نتیجه را ارزیابی کرد. آخرین مرحله، ارزیابی مجدد بیمار و پیامد بالینی پس از استفاده از اطلاعات اعمال شده است. آیا مداخله کمک کرد؟ آیا نتایج مورد انتظار بود؟ چه اطلاعات جدیدی به دست می‌آید؟ چگونه می‌توان این اطلاعات را در موقعیت‌ها و بیماران آینده به کار برد؟

پزشکی مبتنی بر شواهد با سوال بالینی شروع می‌شود و در پایان برای بررسی تأثیر فرآیند، به سوال بالینی بازمی‌گردد. بدون ارزیابی مجدد مستمر، پزشک از مثبت یا منفی بودن تأثیر خود مطمئن نخواهد بود. پزشکی مبتنی بر شواهد به جای یک فرآیند خطی یک‌باره، چرخه‌ای دائمی از بهبود است.

مسائل و انتقادات طب مبتنی بر شواهد

پزشکی مبتنی بر شواهد (EBM) روشی برای تصمیم‌گیری در مراقبت‌های پزشکی است که با هدف بهبود کیفیت خدمات درمانی، سه عنصر مهم را در نظر می‌گیرد: ترجیحات بیمار، قضاوت بالینی متخصص سلامت و بهترین اطلاعات علمی موجود و مرتبط. اما با وجود این هدف والا، انتقادات زیادی به پزشکی مبتنی بر شواهد وارد شده است که در ادامه به برخی از آن‌ها اشاره می‌کنیم:

۱. سوگیری انتشار

پزشکی مبتنی بر شواهد، به نتایج منتشر شده تکیه می‌کند و اهمیت بیشتری به شواهد سطح ۱ و ۲ می‌دهد. مطالعات زیادی نشان داده اند که نتایج مثبت به احتمال زیاد منتشر می‌شوند، در حالی که نتایج منفی به راحتی نادیده گرفته می‌شوند. این امر باعث ایجاد سوگیری نشر به سمت نتایج مثبت می‌شود که می‌تواند شواهد موجود را به شکل نادرستی تحت تأثیر قرار دهد. علاوه بر این، مطالعاتی که توسط شرکت‌های دارویی یا تجهیزات پزشکی تأمین مالی می‌شوند، به احتمال زیاد برای ترویج استفاده از دارو یا وسیله مورد نظر منتشر می‌شوند که این نیز می‌تواند شواهد موجود را به بی‌راهه بکشاند.

۲.  محدودیت‌های کارآزمایی‌های کنترل شده‌ی تصادفی

پزشکی مبتنی بر شواهد، بیشترین اعتبار را به کارآزمایی‌های کنترل شده‌ی تصادفی (RCT) می‌دهد. اگرچه چنین آزمایشاتی می‌توانند شواهد محکمی ارائه دهند، اما همیشه انجام آن‌ها امکان‌پذیر نیست. برای مثال، بیماری‌های نادری مانند پروگریا (پیری زودرس) به دلیل شیوع بسیار کم (حدود ۱ در ۴ تا ۸ میلیون تولد) و عمر متوسط کوتاه (حدود ۱۴ سال) نمی‌توانند به راحتی مورد مطالعه قرار گیرند. انجام  RCT با چنین تعداد کمی از بیماران و به دست آوردن نتایج معنادار، غیرعملی است.

علاوه بر امکان‌سنجی، مسائل اخلاقی نیز می‌توانند مانع انجام RCT شوند. مثلاً مقاله‌ای از اسمیت و همکاران (۲۰۰۳) استدلال می‌کند که ما به طور ناخودآگاه پذیرفته‌ایم که چتر نجات به جلوگیری از صدمات و نجات جان افراد پس از پریدن از هواپیما کمک می‌کند. این مشاهده عقل سلیم هنوز با یک RCT مورد مطالعه و اثبات قرار نگرفته است. این مقاله استدلال می‌کند که باید برخی از ایده‌های عقل سلیم را پذیرفت و همیشه RCT برای اثبات آن‌ها ضروری نیست.

در نهایت، تعداد سوالات بالینی بسیار بیشتر از تعداد RCT های انجام شده است. سوالات مناسب برای یک RCT به خوبی طراحی و اجرا شده، بسیار فراتر از منابع موجود برای انجام آن‌هاست. بنابراین باید بپذیریم که منابع محدود هستند و صرف وقت برای هر سوال بالینی یا پیکربندی با اهمیت بالینی ممکن است عملی یا توصیه شده نباشد. تحقیقات باید منابع خود را بر روی سوالات بالینی با تأثیر بالاتر متمرکز کنند.

۳. تأخیر زمانی

طراحی، اجرا و گزارش یک آزمایش کنترل شده‌ی تصادفی که به خوبی طراحی و اجرا شود، زمان زیادی می‌برد. بین زمانی که آزمایش طراحی و آغاز می‌شود و زمانی که نتایج منتشر می‌شود، ممکن است تغییرات قابل توجهی در چشم‌انداز پزشکی رخ دهد. بارها اتفاق افتاده است که یک مطالعه برای بررسی یک رژیم شیمی‌درمانی برای سرطان خاصی طراحی شده است، اما تا زمان انتشار نتایج آن، آن رژیم شیمی درمانی منسوخ و جایگزین شده است.

اهمیت بالینی

پزشکی مبتنی بر شواهد چارچوبی را برای به کارگیری شواهد علمی مرتبط با شرایط بیمار، بر اساس ارزش‌های بیمار و با استفاده از قضاوت بالینی پزشک برای تنظیم درمان برای بیمار ارائه می‌دهد. هدف پزشکی مبتنی بر شواهد، بهبود نتایج پزشکی بر اساس بالاترین کیفیت شواهد موجود است. پس از انجام مداخله، نتیجه باید در متن سوال بالینی مجدداً ارزیابی شود تا ببینیم چه اثری رخ داده است. همچنین می‌توان آن را به جمعیتی برای ایجاد توصیه‌هایی برای جمعیت بر اساس شواهد پزشکی فعلی اعمال کرد. توصیه‌های جمعیتی معمولاً بر اساس علم زیربنایی پشت دستورالعمل‌ها، درجه‌بندی می‌شوند. طرح‌های درجه‌بندی مختلفی وجود دارد. این طرح‌ها توصیه‌ها را از شواهد قوی تا شواهد ضعیف یا بدون شواهد رتبه‌بندی می‌کنند.

انواع و مراحل کارآزمایی‌های بالینی

کارآزمایی‌های بالینی، مطالعاتی هستند که برای آزمایش داروهای جدید، داروهای تأیید شده، دستگاه‌های پزشکی یا سایر اشکال درمان انجام می‌شوند. این مطالعات همچنین می‌توانند به دنبال روش‌های جدید برای تشخیص، درمان یا پیشگیری از بیماری‌ها باشند.

پزشکان از کارآزمایی‌های بالینی برای تعیین اینکه آیا یک داروی جدید، درمان یا ترکیب جدید کار می‌کند و ایمن است، استفاده می‌کنند. کارآزمایی‌های بالینی نقش مهمی در توسعه درمان‌های جدید برای بیماری‌های جدی مانند سرطان دارند. همه‌ی درمان‌های جدید قبل از تأیید توسط سازمان غذا و دارو (FDA) باید مراحل کارآزمایی بالینی را طی کنند.

چرا به کارآزمایی‌های بالینی نیاز داریم؟

کارآزمایی‌های بالینی به ما نشان می‌دهند که چه چیزی در پزشکی و مراقبت‌های بهداشتی مؤثر است و چه چیزی مؤثر نیست. کارآزمایی‌های بالینی برای پاسخ به برخی سوالات مهم طراحی شده‌اند:

• آیا درمان جدید در افراد جواب می‌دهد؟
• آیا درمان جدید ایمن است؟
• آیا این درمان بهتر از درمان استاندارد موجود برای این بیماری است؟

پاسخ به این سوالات، در حالی که تا حد امکان، تعداد کمی از افراد، یک درمان ناشناخته دریافت می‌کنند، اغلب نیاز به چندین کارآزمایی بالینی در “فازهای” مختلف دارد. هر فاز برای پاسخ به سوالات خاصی طراحی شده است و در عین حال افرادی که شرکت می‌کنند را تا حد امکان ایمن نگه می‌دارد. نتایج این فازها نشان می‌دهد که آیا داروی جدید یا درمان کاملاً ایمن و مؤثر است.

مطالعات پیش‌بالینی (یا آزمایشگاهی)

کارآزمایی‌های بالینی فقط پس از انجام تحقیقات پیش‌بالینی که نشان می‌دهد داروی جدید یا درمان جدید احتمالاً ایمن است و در افراد کار خواهد کرد، انجام می‌شود.

مطالعات پیش‌بالینی، که همچنین مطالعات آزمایشگاهی نامیده می‌شوند، شامل موارد زیر است:

• مطالعات سلولی: این‌ها اغلب اولین آزمایش‌هایی هستند که روی یک درمان جدید انجام می‌شوند. مثلا فرض کنید محققان به دنبال اثرات درمان جدید بر روی سلول‌های سرطانی که در یک ظرف آزمایشگاهی یا لوله آزمایشگاهی رشد کرده‌اند، می‌باشند. این مطالعات ممکن است روی سلول‌های سرطانی انسانی یا سلول‌های سرطانی حیوانی انجام شود.
• مطالعات حیوانی: درمان‌هایی که در مطالعات سلولی امیدوارکننده به نظر می‌رسند، سپس روی سرطان در حیوانات زنده آزمایش می‌شوند. این به محققان ایده می‌دهد که چقدر درمان جدید در موجود زنده ایمن است.

مطالعات پیش‌بالینی اطلاعات مفید زیادی را ارائه می‌دهند، اما تمام اطلاعات مورد نیاز را ارائه نمی‌دهند. انسان‌ها و موش‌ها در نحوه‌ی جذب، پردازش و دفع داروها یا درمان‌ها می‌توانند بسیار متفاوت باشند. درمانی که علیه سرطان در موش مؤثر است ممکن است در انسان‌ها مؤثر نباشد. همچنین شاید برای انسان‌ها، عوارض جانبی و مشکلات دیگری وجود دارد که در هنگام استفاده از درمان در موش‌ها نشان داده نشده است.

فاز صفر آزمایش‌های بالینی: آیا داروی جدید ممکن است کار کند؟ چگونه؟

اگرچه آزمایش‌های این فاز، روی انسان‌ها انجام می‌شود، اما این نوع آزمایش با سایر مراحل آزمایش‌های بالینی متفاوت است. هدف از این مرحله، کمک به تسریع و ساده‌سازی فرآیند تأیید دارو است. آزمایش‌های فاز صفر ممکن است به پژوهشگران کمک کند تا دریابند آیا داروها آن‌طور که انتظار می‌رود عمل می‌کنند یا خیر. این امر می‌تواند در صرف زمان و هزینه‌هایی که در مراحل بعدی آزمایش صرف می‌شود، صرفه‌جویی کند.

در آزمایش‌های فاز صفر، تنها مقدار کمی دوز کوچک از یک داروی جدید به چند نفر داده می‌شود. برخلاف سایر مراحل آزمایش‌های بالینی، تقریباً هیچ شانسی وجود ندارد که افراد شرکت‌کننده در آزمایش‌های فاز صفر، از آن نفعی ببرند. اما این سود برای افراد دیگر در آینده خواهد بود. همچنین به دلیل پایین بودن دوز دارو، خطر کمتری برای شرکت‌کنندگان در آزمایش وجود دارد.

آزمایش‌های فاز صفر، به‌طور گسترده مورد استفاده قرار نمی‌گیرند. برخی داروها وجود دارند که چنین آزمایش‌هایی برای آن‌ها مفید نخواهد بود. آزمایش‌های فاز صفر بسیار کوچک هستند، اغلب با کمتر از ۱۵ نفر و دارو فقط برای مدت کوتاهی تجویز می‌شود. آن‌ها جزء ضروری آزمایش یک داروی جدید نیستند.

فاز اول آزمایش‌های بالینی: آیا درمان ایمن است؟

مطالعات مرحله‌‌ی اول یک داروی جدید، معمولاً اولین مطالعاتی هستند که شامل انسان‌ها می‌شوند. مطالعات مرحله‌ی اول برای یافتن بالاترین دوز درمان جدید که می‌تواند بدون ایجاد عوارض جانبی شدید با خیال راحت تجویز شود، انجام می‌شود. اگرچه این دارو در آزمایشگاه و مطالعات حیوانی مورد آزمایش قرار گرفته است، عوارض جانبی آن در افراد به طور قطع قابل پیش‌بینی نیست. این مطالعات همچنین به تصمیم‌گیری در مورد بهترین روش برای ارائه درمان جدید کمک می‌کنند.

نکات کلیدی درباره فاز اول آزمایش‌های بالینی:

–  دوز کم و افزایش تدریجی: اولین شرکت‌کنندگان دوز بسیار کمی از درمان را دریافت می‌کنند و تحت مراقبت دقیق قرار می‌گیرند. اگر عوارض جانبی جزئی باشد، دوز برای گروه بعدی کمی افزایش می‌یابد. این روند ادامه می‌یابد تا پزشکان دوزی را پیدا کنند که مؤثرتر باشد و سطح قابل قبولی از عوارض جانبی داشته باشد.

–  بررسی عملکرد دارو و واکنش بدن: فاز اول همچنین به بررسی تأثیر دارو بر بدن و واکنش بدن نسبت به دارو می‌پردازد.

– ایمنی، اولویت اصلی: ایمنی در این مرحله از اهمیت بالایی برخوردار است. تیم تحقیقاتی به‌طور مداوم شرکت‌کنندگان را تحت نظر دارند و به دنبال هرگونه عارضه جانبی شدید هستند. به دلیل تعداد کم افراد در فاز اول، ممکن است عوارض جانبی نادر، تا مراحل بعدی آزمایش و با افزایش تعداد شرکت‌کنندگان مشاهده نشوند.

– پاسخ به بیماری، هدف اصلی نیست: اگرچه برخی افراد ممکن است از شرکت در این مرحله سود ببرند، اما پاسخ به بیماری هدف اصلی فاز اول نیست.

–  بدون دارونما: در فاز اول آزمایش‌های بالینی از دارونما استفاده نمی‌شود.

– تعداد کم شرکت‌کنندگان: معمولاً تعداد شرکت‌کنندگان در فاز اول کم است (تا چند ده نفر).

خطرات و فواید

فاز اول بیشترین پتانسیل خطر را دارد، اما در عین حال به برخی از بیماران کمک می‌کند. برای افراد مبتلا به بیماری‌های کُشنده، سنجیدن دقیق خطرات و فواید احتمالی بسیار مهم است. گاهی اوقات، زمانی که تمام گزینه‌های درمانی دیگر امتحان شده‌اند، افراد انتخاب می‌کنند که در فاز اول آزمایش‌های بالینی شرکت کنند.

فاز دوم آزمایش‌های بالینی: آیا درمان مؤثر است؟

اگر یک درمان جدید در فاز اول آزمایش‌های بالینی ایمن تشخیص داده شود، فاز دوم انجام می‌شود تا مشخص شود که آیا این درمان برای انواع خاصی از بیماری موثر است یا خیر. مزایایی که پزشکان به دنبال آن هستند به هدف درمان بستگی دارد. این‌‌ها می‌توانند شامل موارد زیر باشند:

• کوچک شدن یا ناپدید شدن بیماری
• دوره‌ی طولانی بدون رشد بیماری
• افزایش زمانی برای عود نکردن بیماری
• بهبود کیفیت زندگی

در بسیاری از آزمایش‌های بالینی، طول عمر بیماران تحت درمان با داروی جدید، با طول عمر متوسط بیماران بدون درمان مقایسه می‌شود.

نکات کلیدی فاز دوم آزمایش‌های بالینی

– گروهی بین ۲۵ تا ۱۰۰ بیمار با نوع مشابه بیماری، تحت درمان با داروی جدید قرار می‌گیرند.

– دوز و روش مورد استفاده در این مرحله، همان دوز و روشی است که در فاز اول ایمن‌تر و موثرتر تشخیص داده شده است.

– معمولا در فاز دوم، همه‌ی بیماران دوز مشابهی دریافت می‌کنند. اما در برخی از مطالعات، بیماران به صورت تصادفی به گروه‌های مختلفی با دوزهای متفاوت یا شیوه‌های درمانی مختلف تقسیم می‌شوند. هدف از این کار، یافتن بهترین تعادل بین ایمنی و اثر دارو است.

– در فاز دوم از دارونما استفاده نمی‌شود.

– مطالعات فاز دوم ممکن است در مراکز بزرگ درمانی، بیمارستان‌های عمومی یا حتی مطب پزشکان انجام شوند.

– تعداد بیماران تحت درمان در فاز دوم نسبت به فاز اول بیشتر است. بنابراین عوارض جانبی نادرتر نیز ممکن است مشاهده شوند. اگر تعداد کافی از بیماران از درمان سود ببرند و عوارض جانبی قابل تحمل باشند، فاز سوم آزمایش‌های بالینی آغاز می‌شود.

فاز سوم آزمایش‌های بالینی: آیا بهتر از درمان‌های موجود است؟

درمان‌هایی که در فاز دوم آزمایش‌های بالینی مؤثر واقع شده‌اند، باید یک مرحله‌ی دیگر را با موفقیت پشت سر بگذارند تا برای استفاده‌ی عمومی تأیید شوند. فاز سوم آزمایش‌های بالینی، ایمنی و اثربخشی درمان جدید را با درمان استاندارد فعلی مقایسه می‌کند.

از آن‌جایی که پزشکان هنوز نمی‌دانند کدام درمان بهتر است، شرکت‌کنندگان در مطالعه اغلب به صورت تصادفی انتخاب می‌شوند تا درمان استاندارد و یا درمان جدید را دریافت کنند. تا حد امکان، نه پزشک و نه بیمار نمی‌دانند کدام درمان را دریافت می‌کنند. این نوع مطالعه به نام «مطالعه دو سو کور» شناخته می‌شود. تصادفی‌سازی و کورسازی در مقالات پیشین مجموعه‌ی «بیشتر از یک ذره بین» توضیح داده شده‌اند.

نکات کلیدی فاز سوم آزمایش‌های بالینی

• اکثر فازهای سوم شامل تعداد زیادی بیمار، حداقل چند صد نفر، هستند.
• این مطالعات اغلب به طور همزمان در مکان‌های مختلف سراسر کشور (یا حتی جهان) انجام می‌شوند.
• احتمال ارائه‌ی فاز سوم در بیمارستان‌های محلی و مطب‌های پزشکان بیشتر است.
• این مطالعات نسبت به فازهای اول و دوم طولانی‌تر هستند.
• در برخی از فازهای سوم ممکن است از دارونما استفاده شود. اما هرگز به تنهایی در شرایطی که درمان مؤثری وجود دارد، استفاده نمی‌شود. گاهی اوقات، به بیماری که به طور تصادفی برای بخشی از مطالعه به دارونما اختصاص داده شده است، در نهایت درمان استاندارد نیز ارائه می‌شود.
• مانند سایر آزمایش‌ها، بیماران در فاز سوم آزمایش‌های بالینی به دقت از نظر عوارض جانبی تحت نظر قرار می‌گیرند و در صورت غیرقابل کنترل بودن عوارض، درمان متوقف می‌شود.

فاز چهارم آزمایش‌های بالینی: چه چیز دیگری باید بدانیم؟

داروهای تأیید شده توسط FDA اغلب در بازه‌ی زمانی طولانی در مطالعات فاز ۴ زیر نظر قرار می‌گیرند. حتی پس از آزمایش یک داروی جدید روی هزاران نفر، ممکن است تمام اثرات درمان شناخته نشده باشد. برخی سوالات ممکن است همچنان بی‌پاسخ بمانند. به عنوان مثال، ممکن است دارویی به دلیل کاهش خطر عود سرطان پس از درمان، تأیید FDA را دریافت کند. اما آیا این بدان معناست که کسانی که آن را دریافت می‌کنند عمر طولانی‌تری خواهند داشت؟ آیا عوارض جانبی نادری وجود دارد که هنوز دیده نشده است؟ یا عوارض جانبی که فقط پس از مصرف طولانی مدت دارو توسط فرد ایجاد می‌شود؟ پاسخ به این نوع سؤالات ممکن است سال‌ها طول بکشد و اغلب در آزمایش‌های بالینی فاز ۴ مورد بررسی قرار می‌گیرند.

نکات کلیدی فاز چهارم آزمایش‌های بالینی

• مطالعات فاز چهارم داروهایی را بررسی می‌کنند که قبلاً توسط FDA تأیید شده‌اند. این داروها برای تجویز پزشکان برای بیماران در دسترس هستند، اما ممکن است برای پاسخ به سوالات مهم، به مطالعات فاز چهارم نیاز باشد.
• این مطالعات ممکن است شامل هزاران نفر باشند.
• این اغلب امن‌ترین نوع آزمایش بالینی است، زیرا درمان قبلاً به طور گسترده مطالعه شده و به احتمال زیاد به افراد بسیاری داده شده است. مطالعات فاز ۴ به ایمنی دارو در طول زمان نگاه می‌کنند.
• این مطالعات ممکن است به جنبه‌های دیگر درمان مانند کیفیت زندگی یا اثربخشی هزینه نیز بپردازند.

شما می‌توانید بدون شرکت در مطالعه، داروهای مورد استفاده در آزمایش فاز چهارم را دریافت کنید. مراقبتی که در فاز چهار دریافت می‌کنید، بسیار شبیه به مراقبتی است که می‌توانید در خارج از آزمایش انتظار داشته باشید. اما در مطالعات فاز چهارم، شما به محققان کمک می‌کنید تا در مورد درمان بیشتر بدانند و به بیماران آینده خدمت می‌کنید.

جمع‌بندی

در این مقاله، پزشکی مبتنی بر شواهد و فازهای کارآزمایی بالینی را توضیح دادیم. پزشکی مبتنی بر شواهد، نوعی از طبابت است که در آن تصمیمات درمانی بر اساس شواهد علمی گرفته می‌شود. کارآزمایی بالینی، نوعی مطالعه‌ی علمی است که برای ارزیابی اثربخشی و ایمنی یک درمان جدید انجام می‌شود.

فازهای اصلی و ضروری کارآزمایی بالینی به شرح زیر هستند:

• فاز 1: این فاز برای ارزیابی ایمنی یک درمان جدید در یک گروه کوچک از افراد انجام می‌شود.
• فاز 2: این فاز برای ارزیابی اثربخشی یک درمان جدید در یک گروه بزرگ‌تر از افراد انجام می‌شود.
• فاز 3: این فاز برای مقایسه اثربخشی یک درمان جدید با درمان استاندارد در یک گروه بزرگ از افراد انجام می‌شود.

کارآزمایی‌های بالینی، نقش مهمی در توسعه و بهبود روش‌های درمانی جدید ایفا می‌کنند. این کارآزمایی‌ها به پزشکان کمک می‌کنند تا مطمئن شوند که درمان‌های جدیدی که تجویز می‌کنند، ایمن و موثر هستند.

مؤخره

پزشکی مبتنی بر شواهد، بهترین روش برای ارائه مراقبت‌های پزشکی است. این روش، به پزشکان کمک می‌کند تا تصمیمات درمانی خود را بر اساس شواهد علمی بگیرند و به بیماران خود بهترین درمان ممکن را ارائه دهند.

کارآزمایی‌های بالینی، یکی از مهم‌ترین ابزارهای پزشکی مبتنی بر شواهد هستند. این کارآزمایی‌ها، به پزشکان کمک می‌کنند تا اثربخشی و ایمنی درمان‌های جدید را ارزیابی کنند و مطمئن شوند که این درمان‌ها، بهترین گزینه‌ی درمانی برای بیمارهایشان هستند.

در پایان، امیدواریم که این مقاله، برای شما مفید بوده باشد.

منابع:

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK470182/

https://www.cancer.org/cancer/managing-cancer/making-treatment-decisions/clinical-trials/what-you-need-to-know/phases-of-clinical-trials.html